Съвременните технологии на генното инженерство за редактиране на генома
Медицински преглед, 2025, 61(4), 64-72.
Т. Веков1, Л. Димова2, Е. Бечева-Крайчир2, В. Белчева3
1 Български кардиологичен институт – София
2 МБАЛ Сърце и мозък – Плевен
3 Тракийски университет – Стара Загора
Резюме. Съвременните технологии за редактиране на генома са във фокуса на научния интерес през последните две десетилетия. Те са в основата на парадигмата за персонализираната медицина, като са реализирани хиляди предклинични изпитвания с диагностични и терапевтични цели. Въпреки това тяхното клинично приложение към момента е твърде скромно, като причините за това са по-скоро икономически и политически, отколкото клинични. Целта на изследването e анализ на генноинженерните технологии за редактиране на генома с цел по-добро разбиране на стратегията за разработване и приложение на генните терапии. Много заболявания са придружени от промени в генната експресия in vivo, за които могат да бъдат предложени решения, базирани на съвременните технологии за редактиране на генома. CRISPR/Cas9 е най-използваната технология в нашето съвремие за тази цел. Най-обещаващите терапевтични приложения на CRISPR/Cas9 включват лечение на онкологични, хематологични, сърдечно-съдови и невродегенеративни заболявания. Въпреки това обаче все още съществуват някои ограничения и предизвикателства, които трябва да бъдат обект на бъдещи изследвания. В тази група попадат въпроси, свързани с нецелеви ефекти, валидност, приложимост, хромозомна дезорганизация и ограничения на целевата доставка.
Ключови думи: генно инженерство, технологии, ефекторни нуклеази, нуклеази с цинков пръст, CRISPR/Cas9