Предизвикателства пред икономическите оценки на генните и клетъчните терапии

Медицински преглед, 2025, 61(6), 27-32.

Т. Веков1 , С. Джамбазов2 , В. Белчева3

1 МБАЛ „Сърце и мозък“ – Плевен
2 МУ – Плевен
3 Тракийски университет – Стара Загора

Резюме. Икономическите оценки на здравните технологии (НТА), включващи генни и клетъчни терапии, могат да представляват значителни предизвикателства. Те са продиктувани основно от високата степен на несигурност, която обхваща клиничната ефикасност и ефективността на разходите, поради оскъдните или дори липсващи доказателства за стойността на полезността, дългосрочните ефекти и разходите за лечение спрямо сравнителните лекарствени терапии, което препятства коректното изчисление на спечелените години живот с добро качество (QALY) за генните и клетъчните терапии. В проведения критичен анализ на НТА на генни и клетъчни терапии като цяло се установява, че доказателствата за клиничната ефективност са ограничени и слаби, но това варира значително в различните технологии. Основната причина за недостатъчност на клиничните данни е дизайнът на изпитванията, които са предимно с едно рамо, не са заслепени, с малък размер на извадката и кратко време за проследяване. Предложените косвени сравнения в някои от икономическите оценки са основани на редица допускания и са с ниско ниво на достоверност. Адаптацията на конвенционалния процес на вземане на решения може да подобри НТА на генните и клетъчните терапии.

Ключови думи: икономически оценки на здравните технологии, генни терапии, клетъчни терапии, предизвикателства

Адрес за кореспонденция: Проф. Тони Веков, дмн, e-mail: t.vekov.mu.pleven@abv.bg