Генни терапии, базирани на in vivo трансфер на рибонуклеинова киселина
Мед. преглед, 2025, 61(3), 60-68.
Т. Веков1, Л. Димова1, Н. Чилингирова1, В. Белчева2
1 МБАЛ Сърце и мозък – Плевен
2 Тракийски университет – Стара Загора
Резюме. RNA терапиите включват голям набор от стратегии и механизми на действие, защото съществуват различни видове RNA, които имат разнообразни функции в клетката – mRNA ваксини и имунотерапии, генни терапии, базирани на miRNA, заглушаване на гени чрез siRNA, терапии за моногенни заболявания чрез asRNA, RNA аптамери за генни терапии. Към 2024 г. има одобрени за клинична употреба 20 лекарствени терапии, базирани на in vivo трансфер на рибонуклеинова киселина. Цел на изследването е анализ на генноинженерните технологии за модифициране на RNA с цел по-добро разбиране на стратегията за разработване и приложение на терапиите, базирани на in vivo трансфер на RNA. Използвани са документални методи за анализ на публикувани научни данни от предклинични и клинични изпитвания на генни терапии, базирани на RNA трансфер. Изследвани са механизмът на действие и стратегиите за модифициране на RNA, както и тяхното клинично приложение в съвременните терапии за лечение на различни заболявания.
Ключови думи: генни терапии, RNA, in vivo трансфер, механизми на действие