Генномодифицирани хематопоетични стволови клетки за лечение на хематологични заболявания
Български медицински журнал, 2025, 19(3), 27-32.
Т. Веков1, Б. Спасов1, Л. Димова1, В. Белчева2
1 МБАЛ „Сърце и мозък“ – Плевен
2 Тракийски университет – Стара Загора
Резюме. Използването на алогенни хематопоетични стволови клетки (HSC) за лечение на генетични хематологични заболявания се е превърнало в клиничен стандарт, но е ограничено от наличието на подходящи донори и потенциални имунологични усложнения. Повечето наследствени хематологични заболявания като първичен имунен дефицит, хемоглобинопатии, нарушения на метаболизма, вродени цитопении и дефекти на стволовите клетки могат да бъдат лекувани чрез трансплантация на алогенни HSC. Трансплантираните генетично нормални HSC могат да служат като постоянен източник на кръвни клетки от всички линии, елиминирайки тези заболявания с едно лечение (трансплантация) и ползи за цял живот. Същевременно, въпреки че като цяло алогенната трансплантация на хематопоетични стволови клетки е с висок процент на успеваемост, резултатите не са толкова успешни с по-малко идентични донори. Съществува постоянен напредък с методите за намаляване на реакцията на присадката срещу приемника при алогенна трансплантация на HSC, включително подобрена модификация на присадката чрез отстраняване на селективни Т-клетъчни популации (TCR α/β изчерпване) и използване на посттрансплантационен cyclophosphamide.
Ключови думи: генномодифицирани хематопоетични стволови клетки, хематологични заболявания
Адрес за кореспонденция: Проф. Тони Веков, e-mail: t.vekov.mu.pleven@abv.bg